Detalles de la búsqueda
1.
Giroctocogene fitelparvovec gene therapy for severe hemophilia A: 104-week analysis of the phase 1/2 Alta study.
Blood
; 143(9): 796-806, 2024 Feb 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37871576
2.
Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Hemophilia.
Annu Rev Med
; 74: 231-247, 2023 01 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36103998
3.
Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A.
N Engl J Med
; 386(11): 1013-1025, 2022 03 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35294811
4.
Innovations in RNA therapy for hemophilia.
Blood
; 142(19): 1613-1621, 2023 11 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37478403
5.
How I approach bleeding in hospitalized patients.
Blood
; 142(9): 761-768, 2023 08 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36652635
6.
Ultrasound-mediated gene delivery specifically targets liver sinusoidal endothelial cells for sustained FVIII expression in hemophilia A mice.
Mol Ther
; 32(4): 969-981, 2024 Apr 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38341614
7.
Decoding the complexity of on-target integration: characterizing DNA insertions at the CRISPR-Cas9 targeted locus using nanopore sequencing.
BMC Genomics
; 25(1): 189, 2024 Feb 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38368357
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The complex, confusing and poorly understood immune responses to AAV-mediated gene transfer in haemophilia-Is more or less immunosuppression required?
J Viral Hepat
; 31 Suppl 1: 21-25, 2024 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38606938
9.
Which patients should be considered for gene therapy.
J Viral Hepat
; 31 Suppl 1: 9-13, 2024 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38606942
10.
Hepatitis after gene therapy, what are the possible causes?
J Viral Hepat
; 31 Suppl 1: 14-20, 2024 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38606951
11.
Monitoring for liver cancer post-gene therapy-How much and how often?
J Viral Hepat
; 31 Suppl 1: 35-40, 2024 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38606953
12.
Immune complications and their management in inherited and acquired bleeding disorders.
Blood
; 140(10): 1075-1085, 2022 09 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35793465
13.
Long-term follow-up of liver-directed, adeno-associated vector-mediated gene therapy in the canine model of hemophilia A.
Blood
; 140(25): 2672-2683, 2022 12 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35405003
14.
A pilot study of US HTC physical therapists' concordance of PT MASAC recommendations and educational needs.
Haemophilia
; 30(1): 169-179, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38044083
15.
Riding the wave of change: Providing solid ground to support nursing with patient transitions to novel haemophilia therapies.
Haemophilia
; 30 Suppl 3: 135-139, 2024 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38549492
16.
Unresolved hemostasis issues in haemophilia.
Haemophilia
; 30 Suppl 3: 70-77, 2024 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38575518
17.
Outcomes and outcome measures.
Haemophilia
; 30 Suppl 3: 112-119, 2024 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38504408
18.
Perspectives and perception of haemophilia gene therapy by French patients.
Haemophilia
; 30(1): 68-74, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38058235
19.
Current and emerging gene therapies for haemophilia A and B.
Haemophilia
; 30 Suppl 3: 12-20, 2024 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38528615
20.
Challenges in ageing persons with haemophilia.
Haemophilia
; 30 Suppl 3: 5-11, 2024 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38539058